Miopatías Congénitas

¿Qué son las miopatías congénitas?

Las miopatías congénitas son un grupo de enfermedades raras del músculo que se manifiestan desde el nacimiento o durante los primeros años de vida.
El término “congénita” significa que están presentes desde el nacimiento, aunque en algunos casos los síntomas pueden aparecer más tarde, durante la infancia, adolescencia o incluso en la edad adulta.

Estas enfermedades se deben a alteraciones en la formación o estructura del músculo, que hacen que no funcione de manera adecuada.
El diagnóstico suele realizarse mediante una biopsia muscular, en la que se observan cambios característicos según el tipo de miopatía.

En los bebés, los primeros signos pueden incluir:

  • Falta de fuerza o tono muscular (hipotonía).

  • Movimientos escasos o lentos.

  • Dificultad para succionar o alimentarse.

  • Posturas corporales anormales o problemas respiratorios.

Aunque no existe una cura definitiva, muchos niños con miopatías congénitas pueden mejorar con el tiempo gracias a la fisioterapia, los cuidados respiratorios, la atención nutricional y el seguimiento médico especializado.

A continuación, explicamos los tipos más frecuentes:

Miopatía Congénita Nemalínica (o Nemaline Myopathy)

Es una de las miopatías congénitas más frecuentes. Se caracteriza por una hipotonía generalizada, es decir, músculos blandos o con poca fuerza en todo el cuerpo, incluyendo manos, pies, tronco y cara.

Síntomas:

  • Debilidad muscular desde el nacimiento o durante los primeros meses de vida.

  • Dificultad para moverse o para mantener la cabeza erguida.

  • En algunos bebés pueden aparecer problemas respiratorios o dificultad para tragar.

Evolución:

La enfermedad no suele ser progresiva, es decir, no empeora con el tiempo.
Sin embargo, puede provocar limitaciones moderadas y, en algunos casos, problemas ortopédicos o respiratorios que requieren seguimiento médico y fisioterapia.

Miopatía Congénita “Central Core” (de Núcleo Central)

Se manifiesta con debilidad en los músculos de la cadera, los hombros y el tronco, lo que puede retrasar los primeros pasos o dificultar actividades como correr o subir escaleras.

Síntomas:

  • Inicio de la marcha tardío.
  • Debilidad proximal (en hombros y caderas).
  • A veces, escoliosis (desviación de la columna vertebral).

Evolución:

Suele ser estable y no progresiva, provocando una discapacidad moderada.

Con fisioterapia y adaptaciones adecuadas, muchas personas llevan una vida activa y funcional.

Miopatía Congénita Centronuclear

Se caracteriza por una debilidad muscular que afecta principalmente a las piernas y a la cara.

Síntomas:

  • Retraso en el inicio de la marcha.
  • Expresión facial débil o poco movimiento en la cara.

Evolución:

Es muy variable: algunas personas solo presentan síntomas leves, mientras que otras pueden necesitar apoyo motor o respiratorio.

El pronóstico depende del grado de afectación muscular.

Miopatía Congénita Miotubular

Es una de las formas más graves de miopatía congénita. Aparece desde el nacimiento y provoca gran debilidad muscular e insuficiencia respiratoria.

Síntomas:

  • Hipotonía intensa (bebé muy débil o “flácido”).
  • Dificultad para respirar o alimentarse.

Evolución:

En la mayoría de los casos, los bebés fallecen en las primeras semanas o meses de vida debido a la afectación respiratoria. Aun así, los avances en cuidados intensivos y ventilación asistida han permitido prolongar la supervivencia en algunos casos.

Miopatía Congénita con Minicores

Se manifiesta desde el nacimiento con debilidad generalizada y poca movilidad facial.

Síntomas:

  • Hipotonía neonatal.
  • En algunos casos, deformaciones del tórax o de los pies, e incluso afectación cardíaca.

Evolución:

Es muy variable: en algunos niños la progresión es lenta y compatible con una buena calidad de vida, mientras que en otros la debilidad es más acusada.

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